Genų terapijos veikimas ir nauda

Įvadas. Genų terapija – kas tai? Istorija / pradžia. Panaudojimas. Genų terapijos būdai. Genų terapijoje yra trys svarbiausi genų terapijos metodai. Genų įterpimo į pacientų organizmą metodai. Virusiniai vektoriai. Virusinių vektorių trūkumai. Nevirusiniai vektoriai. Ligos, kurios galėtų būti gydomos genų terapija. Išvada. Šaltiniai.

Temą „Genų terapija“ pasirinkau, nes ši tema man asmeniškai yra labai įdomi bei glaudžiai susijusi su mano studijuojamu dalyku. Kadangi studijuoju mokomojo dalyko pedagogiką (biologiją ir fiziką) ir labiau norėčiau mokyti biologijos, o ši tema įeina į vyresnių klasių biologijos programas, manau, kad man naudinga pagilinti savo žinias šia tema ir tai padės ją geriau įsisavinti. Tai kas yra ta genų terapija?

Šio darbo tikslas – išsiaiškinti kas yra genų terapija, kaip (kokiais) būdais ji veikia, kur yra taikoma, kuo naudinga.

Tai gydimo būdas, leidžiantis keisti asmens genų raišką arba taisyti pakitusią genų seką. Būdas gydyti genetinius sutrikimus. Tai savotiškas strategijų rinkinys, iš kurių kiekviena strategija apima specifinės deoksiribonukleorūgšties (DNR) ar ribonukleorūgšties (RNR) valdymą.

1944 m. O. T. Avery, Colinas Munro, MacLeodas ir Macluynas McCarty su kolegomis medicinos tyrimų institute eksperimentais atskleidė, kad DNR gali būti išvalyta ir perkelta iš vieno bakterijų kamieno į kitą – atlikta genetinė trasformacija. Nuo 1950 metų pradėti eksperimentai su gyvūnų ląstelėmis. Po kurio laiko buvo pastebėta, kad gyvūnų ląstelių genetinė trasformacija yra sudėtinga ir mažiau efektyvi. 1990 metais ketverių metų mergaitė buvo pirmoji pacientė, gydyta šiuo būdu. Ji sirgo sunkia kombinuoto imunodeficito liga (SCID) dėl įgimto fermento aenozino deamizės trūkumo. Dėl šio fermento trūkumo kaupiasi ADA substratas deoksiadenozinas, jo toksinų kiekiai užmuša jautrias ląsteles, vienos iš jų T – limfocitus, nulementi ląstelinį imunitetą. Genų terapijos būdu gydytojai jai perpylė jos pačios genetiškai modifikuotus limfocitus ( iš periferinio kraujo buvo išskiriami limfocitai ir į juos įterpiamas ADA genas, tokia modifikuota ląstelė grąžinama į kraujotaką). Šis gydymas buvo sėkmingas – genetiškai modifikuotos ląstelės gamino reikiamą fermentą, todėl mergaitė galėjo gyventi normalų gyvenimą. Tačiau tokios procedūros turi būti periodiškai kartojamos, nes limfocitų gyvavimas nėra ilgas.